El Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) se ha convertido en el primer organismo público español que logra la designación de un medicamento huérfano, que son aquellos destinados a tratar patologías que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 y cuya comercialización resulta poco probable debido a su escasa demanda.
El CSIC, en colaboración con el Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla, ha obtenido la designación del raloxifeno (un fármaco empleado contra la osteoporosis propia de la menopausia) como medicamento huérfano para el tratamiento de la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), una enfermedad rara que se caracteriza por una profusión de hemorragias nasales que aumenta con la edad, ha informado el organismo en un comunicado. Este anuncio coincide con la celebración este domingo 28 de febrero de la segunda edición del Día Mundial de las Enfermedades Raras, una iniciativa que pretende atraer la atención sobre este tipo de patologías minoritarias. Según datos de la Organización Mundial de la Salud, existen en la actualidad unas 5.000 patologías de este tipo. De ellas, el 80% son de origen genético.
La investigación que ha dado pie a esta designación ha sido dirigida por los investigadores del CSIC Luisa María Botella y Carmelo Bernabeu, junto con el investigador Roberto Zabarrieta, del Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla. También, ha contado con la participación del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, el Ministerio de Ciencia e Innovación, la Fundación Ramón Areces, así como con el apoyo de la Asociación Española de enfermos de esta dolencia.
El CSIC explica que existen dos tipos de medicamentos huérfanos: los de nueva creación, específicamente diseñados para tratar una dolencia rara; y aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patología y que, tras el preceptivo ensayo clínico, se revelan útiles contra alguna de estas enfermedades. Este es el caso del raloxifeno.
El proceso que ha derivado en su designación como fármaco huérfano contra la HHT se inició a finales de 2006, a través de una investigación preclínica y clínica que concluyó que tiene un efecto beneficioso para el tratamiento de las hemorragias nasales propias del HHT, su principal síntoma, y carece de efectos secundarios. Su eficacia fue probada en un ensayo clínico, realizado en dos series y con un total de 30 afectados, en el Hospital de Sierrallana, en Torrelavega, centro de referencia de la enfermedad en España según la Fundación Internacional de HHT.
