Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y la farmacéutica Noscira han demostrado en un ensayo clínico experimental la seguridad de la molécula NP12, denominada tideglusib, que «apunta efectos positivos sobre el rendimiento cognitivo» de pacientes en estadios leves y moderados de la enfermedad de Alzheimer, informó el CSIC.
En el estudio, cuyos resultados se presentaron en el Congreso Internacional del Alzheimer celebrado en Honolulu (Hawai), participaron 30 enfermos de Alzheimer durante 20 semanas en las que recibieron una dosis diaria oral de tideglusib, lo que confirma la seguridad del compuesto al ser administrado en humanos. «Además, los voluntarios demostraron una importante mejoría en cuatro de las cinco variables de eficacia clínica examinadas, lo que parece convalidar sus efectos positivos sobre el rendimiento cognitivo de los pacientes», señaló Ana Martínez, investigadora del CSIC en el Instituto de Química Médica e implicada en el desarrollo de la molécula NP12.
El tideglusib es «un medicamento innovador, el primero de su tipo a nivel mundial», destacó Martínez, que sin embargo dijo que prefería ser cauta en este extremo, «ya que el número de pacientes es demasiado reducido como para tener relevancia estadística». Por ello, el siguiente paso será un estudio más amplio, con más de 100 pacientes, ya aprobado por la Food and Drug Administration de Estados Unidos y la Agencia Europea del Medicamento, en el que participarán 25 centros de varios países.
La molécula NP12 inhibe la enzima GSK-3, responsable de la hiperfosforilación de la proteína TAU, un proceso anómalo presente en varias enfermedades neurodegenerativas. Su acción evita la formación de los ovillos neurofibrilares, que distorsionan la arquitectura de las neuronas hasta el punto de impedir el flujo entre los axones, las conexiones que unen las células nerviosas. Además, protege de la muerte neuronal asociada a la enfermedad y disminuye la inflamación, según han demostrado estudios anteriores llevados a cabo en modelos animales.
