Células de la piel de personas con una anemia muy grave se comportan como embrionarias, capaces por ello de convertirse en cualquier tejido, aunque con la novedad de que en el proceso se les ha despojado de su enfermedad genética inicial. Los responsables de este hallazgo son investigadores del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB), que ahora publican su trabajo en el último número de la revista «Nature».
El estudio, aún en fase pre-clínica, ha demostrado por primera vez que ante una enfermedad genética como la anemia de Fanconi es posible corregir el defecto genético en células de la piel del paciente y luego convertirlas en células similares a las embrionarias (células iPS), que posteriormente se han podido diferenciar en sanguíneas. Estas células inducidas pluripotenciales (iPS) son células adultas desdiferenciadas por técnicas de transferencia génica, para comportarse como células madre embrionarias.
La anemia de Fanconi es una rara enfermedad que se manifiesta principalmente en niños, mediante anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos normalmente severos. La mutación de un solo gen hace que los pacientes frecuentemente pierdan sus células madre hematopoyéticas (encargadas de renovar continuamente las células de la sangre), lo que se conoce como aplasia medular. El tratamiento actual es el trasplante de células madre hematopoyéticas sanas, procedentes de médula ósea o sangre de cordón umbilical de un donante compatible y a ser posible familiar del paciente. El problema es que sólo un tercio de estos enfermos tiene un hermano compatible, y el éxito en los trasplantes de donantes no relacionados es más modesto, explicaron los científicos.
El propósito de los investigadores era desarrollar una estrategia mediante la cual se pudieran obtener células iPS sanas de esos pacientes y usarlas para producir células madre hematopoyéticas sanas y compatibles (al ser genéticamente idénticas). El gran reto pendiente será verificar si las células sanguíneas obtenidas en esta investigación, por el momento sólo «in vitro», en placas de cultivo, serían capaces de generar células sanguíneas tras un trasplante.
Las conclusiones de este estudio representan «un importante paso» en el desarrollo de nuevos tratamientos de medicina regenerativa, «ya que demuestran, por primera vez, desde el descubrimiento de las células madre humanas, que la estrategia de utilizar células iPS para curar una enfermedad es posible», señalaron los investigadores. No obstante, «aún queda un largo camino por recorrer hasta que este tipo de estrategias puedan ser utilizadas para tratar pacientes de una manera eficiente y segura», admitieron.
