Al participar en un ensayo clínico hay muchos temores, como el miedo a la evaluación experimental de nuevos tratamientos. Cuando un paciente decide hacerlo, a menudo ante una enfermedad como el cáncer, en general atraviesa estadios muy avanzados y el tiempo de vida que le resta se prevé corto. No obstante, son pocos quienes se deciden a ello, puesto que ya han pasado por fases de tratamiento muy debilitantes y están cansados de tantas visitas a hospitales, además de los miedos a efectos secundarios o consecuencias irreversibles. La pregunta de muchos es: “¿Para qué gastar más tiempo en hospitales para probar medicamentos que al fin y al cabo están en fase experimental?”. La clave es estar informado de todos los derechos del paciente.
Un estudio reciente publicado en la revista «Annals of surgery» y llevado a cabo por investigadores de la Universidad de Minnesota (EE.UU.) ha revelado que solo un bajo porcentaje de pacientes oncológicos (menos de un 1% de las casi 250.000 personas incluidas en el trabajo) deciden formar parte de una evaluación experimental de nuevos medicamentos. De los participantes en el estudio, los más predispuestos fueron los más jóvenes.
Uno de los principales motivos de no colaborar es el miedo a que las sustancias perjudiquen de algún modo o causen efectos secundarios irreversibles, que incluso puedan poner en riesgo la vida. Otra causa es que el estudio podría requerir más tiempo que el tratamiento habitual y suponer más horas de consultas, pruebas u hospitalizaciones.
Los investigadores también señalan la gran brecha que hay entre los pacientes del mundo real y los participantes de los ensayos, como otro de los motivos. En otras palabras, no representan a la mayoría de las personas que utilizarán los fármacos evaluados. Menos de 1 de cada 10 personas con rinitis alérgica podría participar en pruebas que regirán su tratamiento.
En la otra cara de la moneda están los pacientes que deciden participar. La mayoría entran a formar parte de los ensayos por varios motivos: por la esperanza de beneficiarse de alguna manera y asumir un papel más activo en la salud de uno, por ser los primeros en beneficiarse de un tratamiento que podría ser mejor a los actuales, por contribuir a un estudio que podría ayudar a otros o, entre otras razones más, para contribuir al avance de la ciencia y la investigación.
Ensayos clínicos
Uno de los principales motivos de no participar en los ensayos es el miedo a que las sustancias causen efectos secundarios irreversibles
Un ensayo clínico es la evaluación experimental de un fármaco antes de aceptarse en el mercado. Se realiza en voluntarios humanos para ayudar a los especialistas a aprender sobre un potencial tratamiento y sus efectos. La información que se extrae proviene de pruebas iniciales en el laboratorio, pruebas en animales y, por último, pruebas en personas. Todos estos datos ayudan a los investigadores a determinar si el uso del producto en evaluación es seguro e inocuo y provoca los efectos esperados.
Se entra en un ensayo bien porque un paciente se haya interesado en participar o bien porque lo ha aconsejado un especialista. En todo caso, es necesario estar muy seguro antes de dar el paso. Todos ellos se basan en un plan de estudio o seguimiento, llamado «protocolo», en el que se explica qué se hará y por qué, de modo que se pueda garantizar al máximo la salud de los voluntarios. El consentimiento informado es un proceso de aprendizaje sobre todo lo que concierne a la participación, antes de que se tome una decisión.
Los profesionales implicados en el estudio explican los detalles y después entregan el formulario, que el futuro participante puede aceptar o rehusar en cualquier momento, ya que es voluntario. Todos los ensayos se rigen por un código ético y están regulados por los gobiernos de cada país y por unas normas internacionales («Declaración de Helsinki»), para asegurar la protección de los pacientes. Cada estudio clínico tiene unos criterios determinados que se deben cumplir.
Entre las consideraciones que limitan la inclusión figura el tipo y estadio de la enfermedad, la edad, el sexo y los antecedentes médicos. Es útil que el médico que lo trata realice el contacto inicial con el grupo que organiza el estudio para obtener la lista completa de criterios de elegibilidad.
¿Qué preguntarse?
Toda persona que se plantee la opción de colaborar debe hacerse unas preguntas básicas: cuál es el propósito del estudio, qué más opciones de tratamiento hay, cuáles son las ventajas del medicamento en estudio en comparación con el tratamiento estándar, qué tipo de pruebas se deberán seguir y con qué frecuencia, qué responsabilidades debe tomar el paciente durante la duración del ensayo, qué costes económicos representarán y qué movilidad requiere, cómo afectará el estudio en la vida cotidiana, qué efectos secundarios potenciales tiene, qué médico va a seguir su tratamiento, qué pasará si se dan resultados indeseables, cuánto durará, qué tipo de seguimiento a largo plazo va a recibir y otras cuestiones legales relacionadas con los seguros o los idiomas, en caso de que la investigación se lleve a cabo en inglés.
Fase I. Antes de probarse en personas, el tratamiento en evaluación debe estudiarse de forma cuidadosa en el laboratorio. En esta fase se busca la dosis necesaria del posible nuevo medicamento para que no sea nocivo. También se estudia la mejor vía de administración (oral o intravenosa).
Fase II. En esta fase se prueba la sustancia en pacientes que padecen la enfermedad de interés. Su objetivo es proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto. En estos estudios participan por norma general menos de 100 personas.
Fase III. Los investigadores intentan averiguar si el nuevo fármaco es mejor, igual o menos eficaz que el tratamiento habitual. Los ensayos de fase III pueden incluir a cientos a miles de pacientes alrededor del país o del mundo. Es una muestra representativa de la población general a la que irá destinado el tratamiento.
Fase IV. Son los ensayos clínicos que se realizan con un medicamento una vez que se ha aceptado su comercialización. No son tan habituales como los de fase I, II, III y se destinan a estudiar la inocuidad y eficacia de un medicamento o procedimiento en el curso del tiempo.
