La terapia celular es uno de los cartuchos que los científicos están probando contra la esclerosis lateral amiotrófica o ELA, una dura enfermedad, de mal pronóstico para el que la padece, y sin un tratamiento curativo en la actualidad. La modalidad que se ha probado hasta ahora, basada en el autotrasplante de células de la médula ósea a su médula espinal, ha conseguido ralentizar la enfermedad. Aunque este pequeño triunfo se ha producido en pocos pacientes, se debe tomar con prudencia, ya que es un pequeño paso en la investigación hacia un sistema de curación para la ELA, según se desprende de esta entrevista con Salvador Martínez, catedrático de Anatomía y Embriología Humana de la Universidad Miguel Hernández, de Elche, y del Instituto de Neurociencias del CSIC-UHM, en Alicante. Su grupo es, actualmente, líder en España en la investigación de la aplicación de terapia celular en ELA.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa provocada por la muerte de las neuronas del sistema motor o motoneuronas. Su evolución es progresiva y, debido a ella, se va produciendo la parálisis progresiva, de modo que se pierde la motricidad de los músculos respiratorios y se puede llegar a la asfixia. No tiene ningún tratamiento y sí, en cambio, muy mal pronóstico, ya que las personas afectadas mueren a los tres o seis años del diagnóstico.
Los primeros síntomas son tener dificultades para hablar o la pérdida de fuerza de alguna extremidad. También se pueden confundir con los síntomas de otra patología banal, de modo que recibir la noticia del diagnóstico puede ser muy duro.
Afecta más a los hombres, en una proporción de 1,5 hombres afectados por cada mujer.
Se les extraen las células de la médula ósea y se les implantan en la médula espinal, que es donde se produce la muerte de las motoneuronas. Lo que se pretende es que las células de la médula ósea protejan a las neuronas y eviten que mueran. Lo hemos demostrado y publicado durante años en modelos animales. Y, a raíz de los resultados obtenidos, hemos llevado a cabo el ensayo clínico.
El objetivo de este tratamiento es evitar la muerte de las neuronas utilizando las células como medicamento
Como es un ensayo de terapia celular, primero ha constado de una fase inicial o fase I, para demostrar cuál es la seguridad de este procedimiento. Hemos comprobado que a la enfermedad no le hace daño, con independencia de si consigue o no curarla, es decir, que el implante de células de la médula ósea en la médula espinal no genera problemas colaterales severos, sino que esta terapia es segura. Aún no tenemos claro cuál va a ser su eficacia, puesto que necesitamos probarla en un número mayor de pacientes. Precisamente, la segunda fase consistirá en demostrar la eficacia de este tratamiento. Tenemos que observar si se producen cambios en el curso natural de la enfermedad.
Lo que indican los resultados, por ahora, aunque aún no tenemos suficiente significación estadística, es que en la mayoría de los pacientes con ELA, la terapia celular modifica el curso de la enfermedad y la ralentiza.
Aún es pronto para decirlo, ya que hace sólo dos años que se ha operado el paciente más antiguo.
Estarían peor, porque su evolución empeoraba. Ahora queremos extender el ensayo para comprobar si el resultado que hemos obtenido tiene más significación estadística, e iniciar uno de fase II para evaluar la eficacia del tratamiento, además de la seguridad que ya se ha demostrado.
No lo sabemos todavía. Estamos pendientes de la solicitud de extensión del ensayo, que va a ser muy riguroso, y tiene que ser aprobado por el Ministerio de Sanidad y Consumo.
El autotrasplante parece tener más posibilidades. Lo novedoso es que el autotrasplante está exento de muchos de los problemas del halotrasplante (de células de otra persona). El objetivo de este tratamiento no es reemplazar las neuronas, sino evitar que se mueran. Utilizamos las células como medicamento. Ahí está lo novedoso de la terapia celular. En lugar de sustituir a las células que han muerto, frenamos la progresión de la enfermedad.
Las células producen factores neurotróficos (un grupo de
proteínas naturales que mantienen vivas y sanas las neuronas) de la médula espinal, que actúan como medicamentos a su alrededor.
Ésa es una posibilidad abierta, aunque aún no ha transcurrido suficiente tiempo desde que aplicamos el tratamiento para poder asegurarlo. Éste sería un primer paso; algo que se podría intentar es que las células que hacen de medicamentos produzcan más factores neurotróficos, aunque aún estamos en una fase inicial de investigación.
Sería fantástico, a diez años vista, poder asegurar a los pacientes el autotrasplante de células de la médula ósea y el retrasplante, hasta encontrar una terapia más definitiva. El retrasplante, en principio, no generaría problemas, puesto que el trasplante no se ha asociado a grandes efectos indeseables. Tanto en los pacientes en los que haya sido efectivo, como en los que no, se tendrán que valorar las condiciones para el retrasplante.
La terapia celular no sólo se está investigando en la esclerosis lateral amiotrófica, sino también en otras enfermedades neurodegenerativas. Frenar la destrucción de neuronas en cada una de ellas es la gran aspiración de los grupos de investigación que trabajan en esta área. Se han iniciado trabajos en la enfermedad del Parkinson, donde los factores neurotróficos son muy protectores de las células dopaminérgicas (las que se dañan en esta enfermedad) y de las células motoras de otras patologías, diferentes a la ELA, que reciben el nombre de enfermedades de las degeneraciones de las motoneuronas.
Todas ellas también son susceptibles de ser tratadas con terapia celular, apunta el investigador Salvador Martínez. El trabajo de su grupo es un botón de muestra de la cada vez mayor dimensión que puede adquirir esta línea de investigación en estas enfermedades, a medida que los estudios experimentales den buenos resultados.
